近日，中共中央辦公廳、國務院辦公廳印發(fā)《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》（以下簡稱《意見》）。

國家食品藥品監(jiān)督管理總局相關負責人在10月９日召開的新聞發(fā)布會上表示，這次出臺的《意見》針對當前藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新面臨的突出問題，著眼長遠制度建設。將極大激發(fā)醫(yī)藥研發(fā)的活力，提高我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展水平，解決臨床急需藥品和醫(yī)療器械短缺難題，讓患者盡快用上救命藥、放心藥。

 

拓展臨床試驗機構數(shù)量

 

藥物類研發(fā)最重要的一個環(huán)節(jié)是臨床試驗，其耗時長，投入成本高。臨床試驗機構資源相對緊缺是制約我國藥品創(chuàng)新發(fā)展的一個深層次問題。如何鼓勵更多的醫(yī)療機構參與臨床試驗是改革的一項重要內容。

 

針對臨床研究資源短缺的問題，《意見》提出臨床試驗機構資格認定改為備案管理，以減少環(huán)節(jié)，提高效率。

 

這樣的改革，一是體現(xiàn)了監(jiān)管理念的變化，強調由事前認定改為事中、事后全過程監(jiān)管。二是調整了監(jiān)管模式，將針對機構的認定改為圍繞試驗藥物全過程檢查，使臨床試驗監(jiān)管的針對性更加明確、清晰，將監(jiān)管的重心由認定機構的形式轉為監(jiān)督檢查機構開展臨床試驗能力的形式，唯能力而不唯機構。三是通過鼓勵社會力量投資設立臨床試驗機構等措施，切實拓展臨床試驗機構的數(shù)量，提高臨床試驗研究者的積極性。

 

打出保護知識產(chǎn)權組合拳

 

知識產(chǎn)權保護力度欠缺，是制約我國醫(yī)藥創(chuàng)新產(chǎn)業(yè)發(fā)展的一個重要原因?！兑庖姟访鞔_提出要探索建立藥品專利鏈接制度，開展藥品專利期限補償試點，完善和落實數(shù)據(jù)保護制度，三者合在一起，打出知識產(chǎn)權保護的組合拳。

 

藥品專利鏈接就是把藥品的審批和專利關聯(lián)起來。藥品審批是國家食品藥品監(jiān)管總局負責，專利糾紛涉及知識產(chǎn)權局以及知識產(chǎn)權法院，把兩者關聯(lián)起來，在藥品審批過程中，如果發(fā)現(xiàn)有專利侵權糾紛可以通過法院裁定解決，把專利糾紛和侵權風險解決在藥品上市之前，有利于保護專利權人的合法權益，也有利于降低仿制藥企業(yè)挑戰(zhàn)專利的市場風險。

 

專利期限補償是指監(jiān)管部門為占用的專利時間給予一些合理補償。因為在行政審批過程中監(jiān)管部門占用了專利權人的時間，專利從研發(fā)開始到最后上市，審批時間越長，占用專利保護時間就越長，減損了專利權人的權益。

 

數(shù)據(jù)保護就是研究者自行取得的數(shù)據(jù)不被別人商業(yè)利用，行政部門對企業(yè)申報的數(shù)據(jù)要采取保護措施。

 

鼓勵罕見病用藥研發(fā)

 

目前，臨床缺藥尤其是罕見病缺藥的問題突出。罕見病發(fā)病人群數(shù)量少，但病種卻很多，有些疾病是終身用藥，如果不用就會出現(xiàn)嚴重的反應，甚至會危及生命。

 

但罕見病用藥研發(fā)成本高，收回成本時間長，很多企業(yè)包括研究機構對罕見病用藥研究的積極性沒有常見病用藥的高，因此對罕見病用藥的研發(fā)必須要給予鼓勵、支持和保護。

 

第一，公布罕見病目錄。公布目錄后，才能明確哪些是罕見病，相應的藥品按照罕見病用藥管理，做到有的放矢。第二，公布罕見病目錄相關的藥品。第三，凡是罕見病用藥，在注冊申請時就給予一些鼓勵政策，如果是在國內研發(fā)并開展臨床試驗的，只要有苗頭，可以減少一些臨床數(shù)據(jù)，保證一些罕見病用藥及早用在罕見病患者身上。在境外已經(jīng)上市的一些罕見病用藥，可以附帶條件批準。比如，對于臨床特別急需的，可以接受境外的數(shù)據(jù)直接批準上市，保障罕見病患者有藥可用。